进口Mylotarg（吉妥珠单抗奥唑米星）在CD33阳性急性髓系白血病（AML）治疗中展现出明确的疗效优势与可控的安全性，是全球首个获批的抗体药物偶联物（ADC），其临床价值已在多项国际研究中得到验证。
疗效评价：显著延长生存期，覆盖广泛人群
成人新诊断AML：ALFA-0701研究显示，联合柔红霉素+阿糖胞苷方案可使中位总生存期达34个月，显著优于单用化疗的19个月（P=0.046）。
儿童AML患者：AAML0531研究证实，联合治疗将5年无事件生存率提升至48%（对照组40%），已获批用于1个月以上患儿，填补精准治疗空白。
复发/难治性AML：单药治疗即可带来生存获益，尤其适用于不适合高强度化疗的老年或体弱患者。
安全性评价：风险可控，需严密监测
尽管Mylotarg曾因肝毒性与出血风险于2010年撤市，但经剂量优化（如分次给药、降低单次剂量）后于2017年重新获批，安全性显著提升：
肝毒性：仍需警惕肝静脉阻塞（VOD/SOS），尤其在造血干细胞移植前后，需定期监测胆红素、转氨酶和体重变化。
出血风险：因长期血小板减少，可能导致颅内出血等致命事件，治疗期间应频繁检测血象。
输液反应：发生率较高，用药前必须使用糖皮质激素、抗组胺药和对乙酰氨基酚进行预处理，并在输注期间密切监护。
国内应用现状：尚未正式上市，但已实现个案进口
截至目前，Mylotarg尚未在中国大陆正式上市，也未纳入医保。但已通过“临床急需药品临时进口通道”实现合法个案使用。2025年6月，上海儿童医学中心为一名5岁难治性AML患儿完成国内首例治疗，标志着国际前沿药物加速落地中国。
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